Le 9 février 2026, la société SparingVision a annoncé la finalisation du recrutement des patients dans l’étude clinique de phase I/II PRODYGY, qui évalue un produit expérimental de thérapie génique, SPVN6, chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire.
L’Hôpital national des 15-20 a joué un rôle majeur dans cet essai international, confirmant son engagement dans le développement de nouvelles approches pour les maladies rares de la vision.
Une maladie rare à l’origine d’une perte progressive de la vision
La rétinopathie pigmentaire est une maladie génétique rare qui est associée à une dégénérescence progressive des photorécepteurs de la rétine, la fine membrane située au fond de l’œil qui est impliquée dans les premières étapes de la vision. Au fil du temps, les cellules responsables de la vision nocturne (les bâtonnets) disparaissent, entraînant une cécité nocturne. Les cônes, cellules essentielles pour la vision de jour, la précision et les couleurs sont affectées secondairement de la périphérie vers le centre, ce qui peut conduire à une baisse sévère de la vision.
Aujourd’hui, il n’existe pas de traitement capable de stopper l’évolution de la maladie pour l’ensemble des patients qui est caractérisée par une grande variété génétique.
L’objectif de l’étude : préserver les cellules encore actives de l’œil pour préserver la vision
L’étude PRODYGY teste une approche innovante de thérapie génique. Le produit expérimental SPVN6 ne cherche pas à compenser un défaut génétique spécifique. Son objectif est différent : protéger les cellules de la rétine encore fonctionnelles, appelées “cônes”, qui permettent la vision des détails et des couleurs. L’enjeu est de préserver le plus longtemps possible la vision utile des patients, même lorsque la maladie progresse.
Parce qu’il ne dépend pas d’un défaut génétique spécifique, ce produit pourrait potentiellement bénéficier à un grand nombre de personnes atteintes de rétinopathie pigmentaire.
Le rôle majeur de l’hôpital des 15-20 dans cet essai international
Lancée en avril 2023, l’étude PRODYGY a inclus 33 patients à l’échelle internationale. L’Hôpital des 15-20 y a contribué de manière déterminante, avec 20 patients inclus, dont 17 ont reçu le produit dans l’œil le plus atteint.
La conduite de cet essai, particulièrement exigeant, a mobilisé de nombreuses équipes de l’établissement : centre de référence maladies rares, centre d’investigation clinique, pharmacie, bloc opératoire et service d’hospitalisation.
L’Hôpital adresse ses plus sincères félicitations à l’ensemble des équipes mobilisées. Leur engagement, leur rigueur et leur coordination ont été déterminants dans la réussite de cette phase de l’étude et illustrent pleinement le rôle de premier plan de l’établissement dans la recherche en ophtalmologie.
Une recherche issue de l’excellence scientifique française qui se poursuit
Ce produit expérimental, SPVN6, est issu de plusieurs décennies de recherche menées par le Pr José-Alain Sahel et le Dr Thierry Léveillard à l’Institut de la Vision. Leurs travaux ont permis d’identifier une molécule naturelle capable de soutenir la survie des cônes, même lorsque d’autres cellules rétiniennes ont déjà dégénéré.
Cette découverte fondamentale a ouvert la voie au développement de cette nouvelle stratégie thérapeutique.
Le partenariat entre l’Hôpital national des 15-20 et SparingVision se poursuit avec une nouvelle étude clinique, NYRVANA, qui évaluera SPVN20. Ce nouveau produit expérimental vise à réactiver les cônes encore présents mais devenus « dormants », chez des patients ayant déjà perdu la vision secondaire à la rétinopathie pigmentaire.