Lorsque l’on est confronté à la maladie, il est normal de chercher des réponses. Beaucoup d’informations peuvent être trouvées sur internet. Entre projets de recherche sérieux et promesses de thérapies ou d’essais parfois coûteux, voire dangereux, comment faire la part des choses ? Le Pr Isabelle Audo, coordinatrice du Centre de Référence des Maladies Rares Referet de l’Hôpital des 15-20, s’est prêtée au jeu du VRAI / FAUX pour répondre aux interrogations les plus fréquentes.
Je peux faire confiance à une annonce qui mentionne des témoignages de patients.
FAUX
Pr Isabelle Audo : Une annonce qui met en avant des témoignages de patients et des termes médicaux choisis semble rassurante. Pourtant cela ne présage en rien de sa valeur scientifique. Un essai clinique fiable répond à un cadre légal très strict. Premièrement, il est toujours public et traçable. On peut le retrouver sur des registres officiels comme ClinicalTrials.gov ou le registre européen des essais cliniques.Par ailleurs, aucun essai ne peut démarrer en France sans l’autorisation de deux instances : l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) et un Comité de Protection des Personnes. Enfin, il est obligatoirement mené par des équipes clairement identifiées, dans un centre spécialisé (centre hospitalier, centre de référence maladies rares, centre d’investigation clinique).
La transparence d’une part sur les bénéfices, mais aussi sur les risques, est un point essentiel pour reconnaître les essais sérieux. Si tous ces critères ne sont pas réunis, la prudence est de mise.
S’il est vraiment efficace, un essai clinique n’a pas d’effets secondaires.
FAUX
Pr Isabelle Audo : En médecine, le risque zéro n’existe pas ; et une annonce qui promettrait une guérison certaine, sans aucun effet indésirable, doit alerter. Avant tout essai, le patient se voit remettre une feuille d’information qui mentionne très explicitement les bénéfices attendus mais aussi les risques possibles. C’est une exigence réglementaire. Le suivi ne s’arrête d’ailleurs pas avec l’autorisation de mise sur le marché puisqu’il se poursuit avec une période de surveillance qui dure généralement cinq ans et qui permet de détecter des réactions qui ne seraient pas apparues au cours de l’essai.
Participer à un essai clinique, c’est accepter d’être un cobaye.
FAUX
Pr Isabelle Audo : Toute personne qui participe à un essai est un patient volontaire, informé et libre. Pendant son processus de réflexion, il peut rencontrer un psychologue qui s’assure notamment qu’il a une vision réaliste de l’essai et qu’il a la capacité de se rendre disponible sur la durée. Il reçoit également la feuille d’information qui détaille tout le déroulement de l’étude ainsi que ses droits. Il dispose ensuite d’un temps de réflexion qui peut aller jusqu’à une quinzaine de jours avant de signer un consentement éclairé et personne ne peut le presser à se décider. Enfin, il a la possibilité de se retirer à tout moment sans avoir à se justifier, que ce soit quelques minutes avant une intervention ou même une fois le protocole commencé. Dans ce cas, il lui sera toutefois recommandé de maintenir un suivi médical afin de repérer d’éventuels effets consécutifs aux traitements déjà reçus.
Mes données personnelles sont obligatoirement protégées.
VRAI
Pr Isabelle Audo : Toutes les données collectées dans le cadre d’un essai sont anonymisées. Chaque patient est enregistré sous un code numérique et seul le centre investigateur peut faire le lien avec son identité. Toutes les études répondent aux exigences du RGPD et jamais rien de nominatif n’est transmis aux laboratoires. Si des données identifiables sont collectées (par exemple la voix ou l’image d’un patient filmé lors d’un parcours de mobilité), une déclaration spécifique est effectuée auprès de la CNIL.
Participer à un essai clinique donne lieu à une rétribution.
FAUX
Pr Isabelle Audo : Le traitement expérimental et les examens liés sont intégralement couverts, tout comme les frais de transport et d’hébergement si l’essai nécessite de rester plusieurs jours sur place. Les soins courants qui relèvent du suivi médical habituel demeurent, eux, à la charge du patient.
Mais en aucun cas ce dernier ne recevra d’argent pour participer à une étude. À l’inverse, si l’on lui demande de payer pour accéder à un essai, c’est également un signal d’alerte majeur et immédiat.
Quand un essai clinique se termine, le traitement est immédiatement accessible à tous.
FAUX
Pr Isabelle Audo : Quand un produit expérimental reçoit son autorisation de mise sur le marché, il change de statut : ce n’est plus un essai mais un soin. Son efficacité a été démontrée, ses risques sont connus et jugés acceptables, sa qualité de fabrication est contrôlée. Pour les maladies rares et les thérapies innovantes l’accès peut, dans un premier temps, être limité à des centres spécialisés et à certains profils de patients : c’est une mesure de précaution qui garantit la sécurité et la bonne utilisation du traitement. En France, le remboursement total ou partiel dépend des décisions de la Haute Autorité de Santé et l’Assurance Maladie.
Les dispositifs médicaux sont soumis aux mêmes exigences que les médicaments.
FAUX
Pr Isabelle Audo : C’est une confusion fréquente et importante à lever. Avant d’être autorisé, un traitement doit prouver qu’il fonctionne. Un dispositif médical doit, quant à lui, prouver qu’il est sûr. Ce n’est pas la même exigence. Le marquage CE atteste de la sécurité d’utilisation mais pas de l’efficacité thérapeutique. Un dispositif peut donc être légalement commercialisé, parfois à des tarifs très élevés, sans que son bénéfice clinique n’ait été solidement établi. C’est pourquoi il faut rester vigilant face à des appareils présentés comme innovants mais sans aucune preuve scientifique sérieuse. En cas de doute, que ce soit à propos d’un essai ou d’un dispositif, le meilleur réflexe est d’en discuter avec votre équipe médicale. Elle est là pour vous écouter et vous apporter des réponses éclairées.
Un essai clinique sérieux est transparent, encadré et ne promet jamais de miracle. En cas de doute, de question, d’hésitation, n’hésitez pas à en parler avec votre ophtalmologue.»
Pr Isabelle Audo